| 对比项
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小分子药物
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抗体药物
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基因治疗（核酸药物）
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| 分子量
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小
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大
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中
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| 作用位点
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胞内、胞外与膜上
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胞外、膜上
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胞内
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| 靶点个数
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多
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少
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多
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| 作用方式
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静电力吸附
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蛋白相互作用
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碱基互补配对
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| 特异性
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弱
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强
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强
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| 半衰期
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短
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短
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长
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| 先导分子研发难度
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大
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小
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小
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| 给药途径
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口服
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静脉或皮下注射
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静脉或皮下注射
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基因治疗有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的问题，主要通过基因替换、基因抑制、基因导入等三种机制发挥作用。
截至2020年底，根据CDE注册的临床实验来看，我国正在进行的基因治疗临床试验中，以肿瘤领域为主，占比达75%。
按临床阶段来看，我国在研基因治疗临床试验中，处在临床I期比例为51.6%，处在临床II期的比例为36%，处在临床III期的比例为13%。
自2003年开始，我国政府在伦理性及保障性等角度出发，发布相关政策推动基因治疗行业发展，同时，在全球加速推进创新药物研发的共识下，我国基因治疗的研发、临床应用及商业化持续深入。
| 日期
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颁布主体
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文件/事件
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相关要点
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| 2003.12
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原卫生部、科技部
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《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》
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利用体外受精、和细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限至受精或核移植开始不得超过14d
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| 2016.12
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原卫生部
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《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》
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涉及人的生物医学研究应当符合知情同意、控制风险等伦理原则，涉及人的生物医学研究的医疗卫生机构是涉及人的生物医学研究伦理审查工作的管理责任主体，应当设立伦理委员会，并采取有效措施保障伦理委员会独立开展伦理审查工作
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| 2017.07
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科技部
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《生物技术研究开发安全管理条例》
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中国禁止以生殖为目的对人类配子、合子和胚胎进行基因操作
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| 2019.05
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国务院
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《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》
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国务院科学技术行政部门和省、自治区、直辖市人民政府科学技术行政部门应当会同本级人民政府有关部门对利用人类遗传资源开展科学研究、发展生物医药产业统筹规划，合理布局，加强创新体系建设，促进生物科技和产业创新、协调发展
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| 2019.06
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国家药典委员会
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《人用基因治疗制品总论》
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生产过程中使用的菌毒种和动物细胞基质应符合“生物制品生产检定用菌毒种管理规程”和“生物制品生产检定用动物细胞基质制备及检定规程”的相关要求。使用的原材料和辅料应符合“生物制品生产用原材料及辅料质量控制规程”的相关要求等
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| 2021.03
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卫健委
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《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）》
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所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查
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目前，我国基因治疗市场尚未成熟，多数医疗企业的基因治疗项目处于临床试验前期，针对未来潜在市场进行乐观预测，我国基因治疗市场规模将从2021年的267.8亿元增至2025年的17885.3亿元，年复合增长率达185.8%。
随着中国医药资本市场的壮大，国内越来越多的专注于基因治疗的创新公司不断涌现，但药企不仅尚未积累足够的细胞治疗研发经验，同时也没有配套的生产厂房，而CDMO作为一种新型研发生产外包模式，可从临床前研究到商业化生产的一体化生产服务，明显缩小研发投入，尤其是药品上市许可人制度（MAH）正式实施后，CDMO机构成为市场化结构优化的必然趋。据不完全统计，中国涉及基因CDMO的企业超过20家。其中，药明康德、康龙化成和博腾股份外包三剑客抢占先机，核心技术及竞争力均优于其他企业。
| 企业
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核心技术平台
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优劣势
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| 药明康德
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·TESSA：无质粒AAV制造系统，与标准的三质粒制造方法相比可使得AAV生产效率提高40倍，颗粒感染性增加2000倍
·Xlenti：用于慢病毒制造
AAV悬浮和贴壁双工艺平台
·CAR-T细胞治疗一体化封闭式生产平台
一站式评估测试平台
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·产能遍布国内、美国、欧洲，能够为世界各地的客户提供创建和开发尖端细胞和基因疗法的端到端支持
·拥有特有的技术平台，可保证高质量、高产量的AAV生产流程
·可提供工艺开发、生产和测试一体化服务
·对非病毒载体的研发有限
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| 康龙化成
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·Absorption Systems细胞基因疗法评估能力
·Allergan Biologics细胞基因治疗CDMO
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·引进国外成熟公司的先进技术，快速布局细胞基因治疗服务平台
·未开始国内产能建设，落后于竞争对手
·未公布其是否拥有独有的技术平台
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| 博腾股份
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·基于昆虫细胞的AAV悬浮无血清工艺平台
·慢病毒悬浮无血清工艺
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·在质粒、慢病毒、细胞治疗三个领域的工艺技术都达到了国际一流、国内领先的水平
·可提供一站式的解决方案
·暂无国外产能布局
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更多深度内容，请查阅观研报告网：
《 2021年中国基因治疗市场分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻 》
《 2020年中国基因治疗行业前景分析报告-行业调查与未来商机预测 》
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