我国及部分省份罕见病药行业相关政策：落实罕见病药优先审评审批

2024-02-20 10:51

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罕见病，又称“孤儿病“，指那些发病率极低的疾病，即新生儿是发病率小于0.01%、患病率小于0.01%、患病人数小于14万的疾病。罕见病药就是专门用于治疗罕见病的药品。

我国罕见病药行业相关政策

近些年来，罕见病患者逐渐增多，为了促进罕见病药行业的发展，我国陆续发布了许多政策，如2023年国家国家药监局发布的《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》提出鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批。

我国罕见病药行业相关政策

发布时间	发布部门	政策名称	主要内容
2017年10月	国务院	关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见	支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。
2021年3月	全国人大	中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要	完善创新药物、疫苗、医疗器械等快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批，促进临床急需境外已上市新药和医疗器械尽快在境内上市。
2021年12月	国家药监局	“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划	鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市，对具有明显临床价值的创新药，防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的临床急需药品以及儿童用药，符合条件的予以优先审评审批。
2023年1月	国家药监局	关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施	鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批。

资料来源：观研天下整理

部分省市罕见病药行业相关政策

为了响应国家号召，各省市积极推动罕见病药行业的发展，比如广西壮族自治区发布的《广西贯彻落实〈质量强国建设纲要〉实施方案》提出加强药品和疫苗全生命周期管理，推动临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批提速，推进药品检验检测和生物制品（疫苗）批签发能力建设，优化中药审评机制，开展壮瑶药认定或认证工作。

部分省市罕见病药行业相关政策

省市	发布时间	政策名称	主要内容
安徽省	2022年1月	安徽省 “ 十四五 ” 科技创新规划	开展肿瘤、心脑血管疾病、老年退行性疾病等重大疾病、罕见病的创新药物研制。
河北省	2022年8月	河北省深化医药卫生体制改革2022年重点工作任务	稳步推进药品供应保障制度建设。加强罕见病用药保障。对市场供应不稳定的药品，通过完善和落实集中采购政策、强化生产支持等方式保障供应。
江西省	2022年8月	江西省深化医药卫生体制改革2022年下半年重点工作任务	健全药品协同监测机制，强化药品短缺分级应对。加强罕见病用药保障。
山西省	2022年10月	山西省深化医药卫生体制改革2022年重点工作任务	健全药品协同监测机制，强化药品短缺分级应对。加强罕见病用药保障。
广西壮族自治区	2023年5月	广西贯彻落实〈质量强国建设纲要〉实施方案	加强药品和疫苗全生命周期管理，推动临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批提速，推进药品检验检测和生物制品（疫苗）批签发能力建设，优化中药审评机制，开展壮瑶药认定或认证工作。
江西省	2023年7月	江西省制造业重点产业链现代化建设“1269”行动计划（2023-2026年）	发展免疫组化分析仪、眼科测量诊断设备、大型医学影像设备、beplay下载软件诊断软件，加快发展针对罕见病、恶性肿瘤的新型诊断试剂。